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核心提示：软骨发育不全症是基因突变所导致的一种最常见侏儒症。法国研究人员在动物实验中发现，如果注射一种“诱饵蛋白”，让致病基因失去作用，或能治疗软骨发育不全症。
新华网华盛顿９月１８日电 软骨发育不全症是基因突变所导致的一种最常见侏儒症。法国研究人员在动物实验中发现，如果注射一种“诱饵蛋白”，让致病基因失去作用，或能治疗软骨发育不全症。
法国卫生和医学研究所的研究人员１８日在美国《科学－转化医学》杂志上报告说，软骨发育不全症患者体内的ＦＧＦＲ３基因发生突变后，会导致ＦＧＦＲ３蛋白过度活跃，从而抑制骨骼的正常发育。为此，他们采取一种欺骗策略，让过度活跃的ＦＧＦＲ３蛋白“冷静”下来。
具体方法是，给软骨发育不全的新生实验鼠多次注射一种叫做ｓＦＧＦＲ３的蛋白，这种蛋白可以像“诱饵”一样吸引ＦＧＦＲ３基因的全部“火力”，正常的ＦＧＦＲ３蛋白因此不再受到影响，从而让骨骼发育恢复正常。在他们的实验中，老鼠接受治疗后出现脊椎异常问题的比例从８０％降至６％。
研究人员还发现，“诱饵蛋白”疗法还会抑制软骨发育不全实验鼠的瘫痪、呼吸困难等并发症，从而有效降低其死亡率。此外，将这些实验鼠解剖后进行器官、血液等检测，没有发现明显副作用。
尽管还要进行更多研究以确定人类患者利用ｓＦＧＦＲ３蛋白治疗的安全性与有效性，但研究人员认为，软骨发育不全症患儿在出生第一年内接受这种治疗，骨骼生长很有可能恢复正常化。
软骨发育不全症主要表现为躯干与四肢不成比例，躯干长度正常而四肢短小、头颅大，有很大一部分病例为死胎或在新生儿期死亡。这一疾病现用注射生长激素或腿部增长手术治疗，但效果仍有待进一步观察。
本文来源：新华网
作者：林小春
责任编辑：
王晓易_NE0011
