网易首页 > 新闻中心 > 探索新闻 > 正文

科学家欲推产前基因疗法 对腹中胎儿进行治疗

0
分享至
核心提示:每年都有数百万婴儿因从父母处遗传了缺陷基因,在出生时就患上各类障碍性疾病。近期有科学家提出,可在婴儿出生前就对其进行检查,如有发现缺陷基因,立即进行修正,这种治疗方法相比于产后或者婴儿长大后再进行治疗,优势明显。

科学家提出,可在婴儿出生前就对其进行检查,如有发现缺陷基因,立即进行修正,这种治疗方法相比于产后或者婴儿长大后再进行治疗,优势明显,不过仍有很多难题需要解决。

网易探索4月24日报道 据悉,每年都有数百万婴儿因从父母处遗传了缺陷基因,在出生时就患有衰退性遗传障碍而导致患上各类障碍性疾病。尽管如今科学家通过现代基因疗法,可在婴儿出生后针对部分缺陷基因进行重新编辑,从而达到治疗目的。然而,如今成功病例也仅局限于几类疾病,并且治疗范围十分有限。近期有科学家提出,可在婴儿出生前就对其进行检查,如有发现缺陷基因,立即进行修正,这种治疗方法相比于产后或者婴儿长大后再进行治疗,优势明显。

遗传障碍可导致器官损伤,甚至死亡的情况,因而就患者方面而言,越早治疗越好。伦敦大学学院(University College London)的研究人员西蒙·沃丁顿(Simon Waddington)表示:“有些遗传性障碍疾病,如果患者在5岁之前无法治愈,后果就非常严重,有时有些患者就无法活过5岁。”

因而,科学家提出,若想尽早进行治疗,可在婴儿还未出生前就着手实施。这种产前基因疗法存在不少优势,例如,婴儿出生后,因身体组织发育已经成形,再想对特定器官进行针对性治疗,难度更大;因体型更小,处于子宫内的婴儿所需基因载体量更少;因免疫系统仍处于初始阶段,对基因载体产生免疫排斥反应的可能性也更低。

风险评估

截至到目前为止,已有几个科研团队在动物身上就产前基因疗法进行了测试,其中包括小鼠、猴子和绵羊。测试结果表明这一方法确实具备可行性。在一些实验当中,科学家观察到处于子宫内的动物能够好几个月连续制造异体蛋白,并且其免疫系统并未产生排斥反应。在有些病例当中,这种疗法甚至直接治愈了疾病。

不过,研究就此进入了僵局,因为目前尚未有科学家在人体身上测试这种产前基因疗法,也并未进行相关的临床试验。因基因疗法本身尚不成熟,产前基因疗法更加显得前景不明朗。

同时,产前基因疗法还存在很多潜在风险。伦敦大学学院的研究人员安娜·大卫(Anna David)就表示:“我们目前还无法确定具体该使用哪种载体才最为恰当。”针对不同的组织器官,因功能不同,基因载体肯定也不能千篇一律。

为了解决这个难题,有科学家提出可以从胎儿体内提取出细胞,在体外进行操作。科学家可将其中缺陷基因进行修正,然后再将经修正后的细胞植入胎儿体内,从而避开选择基因载体这个难题。

不过,无论是采取哪种方式,首先都需要从胎儿体内提取出血液样本,这么做无疑会增加胎儿流产几率。不过,科学家同时也指出,同传统的胎儿外科手术相比,产前基因疗法已最大程度降低了胎儿流产的风险,而当前用于治疗婴儿出生缺陷的主流方法就是胎儿外科手术。

这些风险因素表明,如果要选择利用产前基因疗法进行治疗,需要根据具体情况来制定治疗细节和措施。针对不同器官,所选择的治疗技术及可能遇到的风险挑战也会存在差异。

哪些疾病适合产前基因疗法?

科学家认为,一旦他们决定利用人体进行产前基因疗法实验,可能只会局限于几类基因障碍:一类是非常难于治疗的障碍性疾病;另一类则是会给胎儿及新出生的婴儿造成严重疾病的基因障碍。例如,患有第七因子缺乏—一种血液障碍的新生婴儿,他们会在出生后几小时或者几天后脑内出血,显然这会造成致命后果。沃丁顿表示:“就产前基因疗法而言,目前科学家也不确定哪些障碍性疾病适用这种疗法。但我认为,那些会造成严重后果,并且需要尽早进行治疗的障碍性疾病乃是产前基因疗法的首选。”

不过,多数基因障碍表现并不会很明显。例如高雪氏病(Gaucher’s disease),即可造成免疫系统衰退,也可造成大脑出现早期衰退。尽管是因一个基因出现了问题,导致胎儿患上疾病,但这个基因的变体可造成很多种不同结果。

同时,还有一个风险在于,产前基因疗法目的是为了防止胎儿患上障碍性疾病,首先科学家需要精确查明哪些胎儿需要实施产前基因疗法,他们分别是哪类基因出现了障碍,可能会导致哪些疾病,这些难题才是如今科学家所最难解决的问题。要想预防,首先需要学会预测。(来源:BBC,编译:残剑)

相关推荐
热点推荐
中国常驻联合国代表张军大使向联合国秘书长古特雷斯等辞行

中国常驻联合国代表张军大使向联合国秘书长古特雷斯等辞行

界面新闻
2024-03-29 08:42:26
12-1!亚洲第3爆发,下轮打平=出线!放水给国足拿1分:携手晋级

12-1!亚洲第3爆发,下轮打平=出线!放水给国足拿1分:携手晋级

侃球熊弟
2024-03-28 21:19:38
遮羞布彻底盖不住了!刘德华赖文慧关系曝光,除了结婚证啥都给了

遮羞布彻底盖不住了!刘德华赖文慧关系曝光,除了结婚证啥都给了

舞娱天地
2024-03-14 16:12:05
女人在过夫妻性生活时,为什么总发出声音?医生:大多数人不了解

女人在过夫妻性生活时,为什么总发出声音?医生:大多数人不了解

皮皮讲文
2024-01-02 10:36:17
突发!13年来A股最大IPO终止|快讯

突发!13年来A股最大IPO终止|快讯

华夏时报
2024-03-29 19:07:12
美籍华人:俄会在俄乌冲突中胜出,但最大的输家是中国,何出此言

美籍华人:俄会在俄乌冲突中胜出,但最大的输家是中国,何出此言

小lu侃侃而谈
2024-03-28 20:08:42
知名打拐志愿者称户籍信息被泄露至代孕群还遭威胁,成都警方回应

知名打拐志愿者称户籍信息被泄露至代孕群还遭威胁,成都警方回应

潇湘晨报
2024-03-29 20:29:15
人与人之间真正的差距,不在努力程度上,而是关键的4个字

人与人之间真正的差距,不在努力程度上,而是关键的4个字

阿胖读书
2024-03-27 16:40:31
太可笑,干部为死守村民烧秸秆餐费花十多万冲上热搜,评论区炸锅

太可笑,干部为死守村民烧秸秆餐费花十多万冲上热搜,评论区炸锅

钱多多多多
2024-03-29 16:50:48
世体:耐克目前每年给到巴萨6600万欧,而彪马报价每年保底1亿欧

世体:耐克目前每年给到巴萨6600万欧,而彪马报价每年保底1亿欧

直播吧
2024-03-29 15:52:30
2023,设计杀害女友的军二代被注射死刑,细节露出:临终浑身颤抖

2023,设计杀害女友的军二代被注射死刑,细节露出:临终浑身颤抖

椰青美食分享
2024-03-27 11:08:42
震惊!美国两大操作系统竟然联手,鸿蒙系统能否突围?

震惊!美国两大操作系统竟然联手,鸿蒙系统能否突围?

快嘴嘚吧嘚
2024-03-29 13:47:25
《追风者》5位反派结局迥异,林樵松悲惨下线,黄从匀令人意外

《追风者》5位反派结局迥异,林樵松悲惨下线,黄从匀令人意外

娱乐倾城巷
2024-03-28 10:12:49
TVB玩大了,内地绝对不敢这么拍

TVB玩大了,内地绝对不敢这么拍

港叔
2024-03-28 10:43:03
国人当警惕!真该醒醒了,背后到底是谁在当推手!

国人当警惕!真该醒醒了,背后到底是谁在当推手!

阿莱美食汇
2024-03-27 17:54:03
上月仅卖出3台车,这五款车感觉要凉凉!降幅大增,却卖不动

上月仅卖出3台车,这五款车感觉要凉凉!降幅大增,却卖不动

户外小阿隋
2024-03-27 11:18:29
性欲与寿命的关系,不管你是否修行,一定要知道!

性欲与寿命的关系,不管你是否修行,一定要知道!

闻心品阁
2024-03-25 20:57:09
楼市又传消息!一线城市,宣布了!

楼市又传消息!一线城市,宣布了!

资本百科
2024-03-29 01:45:03
大S自乱阵脚!律师发声帮倒忙连忙删文,台媒曝服药致幻确有其事

大S自乱阵脚!律师发声帮倒忙连忙删文,台媒曝服药致幻确有其事

萌神木木
2024-03-28 12:14:20
葫芦岛要火!在葫芦岛取景的电视剧明晚在两大卫视黄金档联播

葫芦岛要火!在葫芦岛取景的电视剧明晚在两大卫视黄金档联播

仓鸮知道
2024-03-29 18:56:43
2024-03-29 23:48:49

头条要闻

"相亲强奸案"男子改判无罪获赔57万:以后踏实过日子

头条要闻

"相亲强奸案"男子改判无罪获赔57万:以后踏实过日子

体育要闻

足坛反腐涉案金额:6人超千万李铁1.2亿

娱乐要闻

胡夏被曝有孩子!工作室火速辟谣

财经要闻

张维迎:如何正确理解企业家精神?

科技要闻

雷军:我们是卷王,建议BBA车主感受下时代

汽车要闻

找回久违的开怀大笑 试驾小米SU7 Max

态度原创

时尚
教育
数码
本地
健康

今年最流行的风格都离不开这几件单品,时髦整个春夏!

教育要闻

拼“颜值” 四川“十佳”最美校园出炉

数码要闻

微星笔记本推出限时大促 魔影15仅售6499 配4060显卡

本地新闻

专访|张伟潮:最年轻的龙头专职制造者

早防早筛,远离肝硬化

无障碍浏览 进入关怀版
×